摘要：12月30日，据路透社消息：美国食品和药物管理局在百健（BIIB.O）阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm的审批过程中未能遵守其自身的指南和内部惯例，国会报告称该药物“充斥着违规行为”周四上映。根据一份工作人员报告，FDA 与百健（Biogen）的互动是“非典型的”，没有遵循该机构的文件协议，该报告是关于两个众议院委员会对该药物...

12月30日，据路透社消息：美国食品和药物管理局在百健（BIIB.O）阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm的审批过程中未能遵守其自身的指南和内部惯例，国会报告称该药物“充斥着违规行为”周四上映。

根据一份工作人员报告，FDA 与百健（Biogen）的互动是“非典型的”，没有遵循该机构的文件协议，该报告是关于两个众议院委员会对该药物的监管审查、批准、定价和营销。

FDA 在其外部顾问小组的反对下，于 2021 年 6 月通过加速批准途径批准了 Aduhelm，他们认为数据无法明确证明该药物对患者的益处。

它的批准基于证据表明它可以减少脑斑块，而脑斑块可能是导致阿尔茨海默氏症的原因，而不是证明它减缓了致命的精神浪费疾病的进展。

Medicare 计划限制了它的覆盖范围，这导致 Biogen 药物的使用受到严重限制。

报告称，百健（Biogen）最初将 Aduhelm 的价格定为每年 56,000 美元，因此定价“不合理”医疗保险，对患者来说成本高昂。

“这份报告中的调查结果引起了人们对 FDA 在协议方面的失误以及 Biogen 在 Aduhelm 的批准过程中无视疗效和准入的严重担忧，”该报告由众议院监督和改革委员会以及众议院能源和能源委员会的工作人员编写。商业，总结。

报告建议，该机构应确保与药物赞助商的所有实质性互动得到适当记录，与药物赞助商建立联合简报文件协议，并更新其关于新阿尔茨海默氏症药物开发和审查的行业指南。

报告称，百健（Biogen）和其他制药商应向 FDA 传达任何对安全性和有效性的担忧，并在定价时考虑价值和患者的可及性。

FDA 发言人表示，FDA 批准Aduhelm公司的决定是基于对申请中所含数据的科学评估。

他指出 FDA 的内部审查发现其员工与百健（Biogen）的互动是适当的。

“该机构的工作是经常与公司互动，以确保我们有足够的信息来为我们的监管决策提供信息。我们将继续这样做，因为这符合患者的最大利益，”他说，并补充说该机构将在适当的时候继续使用加速审批途径。

发言人说，FDA 已经开始实施报告中的一些建议。

“Biogen 坚持我们所采取行动的完整性，”这家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司在一封电子邮件声明中表示。

“正如国会报告中所述，(FDA) 的一项审查得出的结论是，‘没有证据表明在这种情况下，在提交申请之前与申办方的这些互动是不合适的，’”百健（Biogen）说。

委员会获得的文件显示，从 2019 年 7 月开始的 12 个月内，FDA 工作人员和百健（Biogen）至少举行了 115 次会议、电话和电子邮件交流。

会议总数未知，因为 FDA 未能对其员工与百健（Biogen）代表之间的非正式会议和互动进行清晰记录。调查发现了另外 66 通未被纪念的电话和电子邮件往来。

报告称，FDA 与百健（Biogen）不恰当地合作，为周围神经系统和中枢神经系统（PCNS）咨询委员会编写了一份联合简报文件，FDA 和百健（Biogen）的工作人员在 2020 年 11 月 6 日的会议之前密切合作了数月，以准备该文件，未能充分代表该机构内部的不同意见。

“使用一份联合简报文件，百健（Biogen）可以提前了解 FDA 的回应，并获得该机构在起草公司自己的部分时的直接指导。例如，在 2020 年 10 月 9 日交换简报文件草案时，FDA 工作人员要求 Biogen 将该机构在备忘录的百健（Biogen）部分起草的段落——这一变化反映在文件定稿时，”向媒体组织公开的报告说。

当没有一个顾问小组成员投票批准 Aduhelm 时，FDA 转而使用其加速批准途径——通常用于罕见疾病或无法获得有效治疗的小患者群体——尽管在九年的传统批准途径下考虑了该药物月，报告称。

报告称，它在一个大大缩短的时间表上这样做了，在经过三周的审查后批准了它，并且用于“阿尔茨海默病患者”的广泛标签适应症，但没有临床数据支持。

调查获得的内部文件显示，百健（Biogen）接受了该适应症，尽管它对缺乏证据表明 Aduhelm 可以帮助处于临床试验之外的疾病阶段的患者有所保留。